iCoat Medical AB.s läkemedelskandidat, iCM012, erhöll särläkemedelsstatus från EMA i april 2022 och från FDA i oktober 2022.
För att ge stöd åt utvecklingen av läkemedel för patienter som drabbats av ovanliga sjukdomar där det finns ett icke tillgodosett medicinskt behov har tillsynsmyndigheter över hela världen infört klassificeringen särläkemedel.
Den amerikanska särläkemedelslagen (American Orphan Drug Act) 1983 skapade flera incitament för läkemedelsföretag att utveckla läkemedel i syfte att förebygga, diagnostisera eller behandla sällsynta sjukdomar, som drabbar färre än 200 000 individer i USA. Dessa incitament består av:
- sju års marknadsexklusivitet från det datum då läkemedlet fått marknadsföringsgodkännande
- stöd i utformningen av kliniska forskningsstudier
- skatteavdrag för kostnader för klinisk forskning
- avgiftsbefrielse hos FDA
- möjlighet till bidrag från myndigheten
EU:s motsvarande lagstiftning antogs av Europaparlamentet den 16 december 1999 för att fastställa procedurer för särläkemedelsstatus och stimulera utvecklingen av särläkemedel. En särläkemedelssjukdom definieras som en allvarlig eller livshotande sjukdom eller tillstånd som drabbar högst 5 av 10 000 europeiska medborgare och som saknar tillfredsställande godkänd behandling. År 2022 godkände EMA (European Medicines Agency) bolagets ansökan om särläkemedelsstatus för iCM012 i samband med njurtransplantation. Särläkemedelsstatus ger fördelar såsom 10 års marknadsexklusivitet för iCM012, stöd under kliniska studier samt minskade regulatoriska avgifter.